Podávají pomocnou ruku pacientům s konkrétní diagnózou a pomáhají jim vyrovnávat se a žít s nemocí. Hájí práva svých členů na rovný přístup ke zdravotním a sociálním službám. Prostřednictvím pacientských rad na ministerstvu zdravotnictví a ve VZP se také mohou vyjadřovat k zákonům a úhradám zdravotní péče, léčiv a zdravotnických prostředků. Díky těmto organizacím se pacienti dozvídají o nových lécích a léčebných metodách. Je proto s podivem, že dosud nemají důležité organizace zakotvení v zákoně a chybí i jasná pravidla financování.

V souladu s občanským zákoníkem působí pacientské organizace v ČR ve třech právních formách, jako spolky, o.p.s. například: Aliance žen s rakovinou prsu, Česká alzheimerovská společnost, Koalice pro zdraví, Popálky a také jako ústavy: Česká unie neslyšících, Národní ústav pro autismus nebo Debra ČR.

Postavení tisíců pacientů se ovšem může nyní velmi zkomplikovat. Důvodem je pozměňovací návrh, který podali poslanci pod vedením předsedkyně výboru pro zdravotnictví V. Adámkové k návrhu novely zákona o veřejném zdravotním pojištění. Podle něj se má jedinou přípustnou právní formou pro organizaci, formálně zastupující určitou skupinu pacientů, stát zapsaný spolek. Tím ale všechny ostatní ztratí nárok na zapsání na oficiální seznam pacientských organizací a také například na členství v Pacientské radě ministerstva zdravotnictví. Přestanou se podílet na rozhodování a může to ohrozit i jejich financování. Dotklo by se to i takových potřebných organizací jako je Debra ČR, která jako jediná pomáhá pacientům s tzv. nemocí motýlích křídel, nebo Národní ústav pro autismus, největší specializovaná organizace zabývající se péčí o osoby s autismem.