Skvělá zpráva, ale na oslavy je ještě příliš brzo – tak je možné zahájení testů na lidech shrnout. „Před naší látkou je ještě dlouhá cesta a řada překážek. To, že se dostane úspěšně až do cíle, není zdaleka jisté,“ říká Pavel Majer, vedoucí skupiny Drug Discovery při Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR. Šance na medicínské využití DRP-104 je podle něj zhruba patnáctiprocentní. Musela by projít ještě dalšími dvěma fázemi klinického testování.

Jak to funguje

Klinické testy provádí firma Dracen Pharmaceuticals, která od Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR a Univerzity Johnse Hopkinse zakoupila licenci na vývoj těchto látek. Za daným účelem získala investici 40 milionů amerických dolarů. Společnost Dracen Pharmaceuticals Pavel Majer spoluzaložil. Podle něj je obvyklé, že v USA vědci sami založí firmu na následný vývoj jimi testovaných látek.

DRP-104 uvolňuje v nádorech antimetabolit DON, jenž zastavuje buněčný metabolismus glutaminu, klíčového zdroje dusíku, který potřebují ke svému růstu rakovinné buňky, a tím potlačuje rakovinné bujení. Látka se podává nitrožilně, podobně jako většina chemoterapeutik. Testy se provádí na nádorech plic a hrtanu, v budoucnu se předpokládá použití u dalších typů nádorů.

Velké naděje se kladou zejména na kombinaci této léčby s imunoterapií, která se zaměřuje na posilování obranné reakce organismu vůči nádoru. Rakovinné buňky využívají mnoho způsobů, jak oklamat buňky imunitního systému a uniknout jejich pozornosti. Během imunoterapie se proto pacientům podávají PD-1 protilátky, které mají za cíl posílit obrannou reakci organismu, aby si s rakovinnými buňkami sám poradil. Prvotní testy na zvířatech ukázaly, že při použití látky DRP-104 jsou metabolicky strádající buňky citlivější na PD-1 protilátky a imunoterapeutická léčba je tak výrazně účinnější.

Bezpečí především

„Většina z neúspěšných látek skončí z důvodu nedostatečné účinnosti, mnohem menší část kvůli vedlejším účinkům. V našem případě se jedná o proléčivo uvolňující DON, jehož efektivita byla již opakovaně prokázána. Jde nám tedy hlavně o eliminaci vedlejších účinků,“ vysvětluje Pavel Majer. Zároveň upozorňuje, že úspěšnost testování onkologických léčiv je v průměru nižší než u ostatních léků. Účelem první fáze klinických testů je hlavně ověření bezpečnosti a stanovení správné léčebné dávky pro následnou fázi.

„Než se potenciální lék poprvé dostane do fáze klinických testů na lidech, musí projít dlouhou cestou a mnoha dílčími zkouškami. Většině kandidátních látek se to nikdy nepovede. Zahájení klinických testů je tak samo o sobě velmi vzácný úkaz a výraz velké důvěry k této molekule. Jsme pyšni, že se něco takového povedlo další látce vymyšlené v našem ústavu,“ uzavírá Zdeněk Hostomský, ředitel Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR.

Právě zde působil významný chemik Antonín Holý. Díky nadstandardním příjmům plynoucím z licencí na léky, které pomáhají pacientům s HIV, může pracoviště štědře podporovat inovativní nápady, mladé vědce a špičkovou vědu a výzkum.

Antonín Holý byl průkopníkem základního výzkumu v syntetické a medicinální chemii modifikovaných nukleosidů a nukleotidů a také objevitelem antivirotik používaných klinicky při léčbě virových onemocnění.