Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je smrtelné nevyléčitelné neurodegenerativní onemocnění mozku a míchy, u kterého je statisticky ověřeno, že léčbou léky dochází k prodloužení života o 3 až 6 měsíců. Léčba kmenovými buňkami dle výsledků publikované vědecké studie Sharma et al., Am. J. Stem Cells, 2015 ukazuje, že tato metoda přináší zkvalitnění a prodloužení života pacientů s ALS s lepším efektem a v delším časovém horizontu. Obdobné závěry vykazují i další nezávislé studie, například z roku 2008 Vercelli et al., Neurobiol Dis. a z roku 2010 Kim et al., Neurosci Lett. (obě na zvířecích modelech). I přes tyto příznivé výsledky je léčba kmenovými buňkami stále ve fázi klinického výzkumu, a proto není hrazená státem a na jejím financování se podílí různé soukromé subjekty.

Nemocí ALS trpí v celém světě stovky tisíc osob. V České republice jsou to stovky nemocných. Na 100 tisíc osob připadá 6 lidí, kteří mají ALS a každý rok onemocní další 2 osoby z populace 100 tisíc obyvatel. Nemoc způsobuje degeneraci a ztrátu mozkových a míšních motoneuronů, tj. buněk centrální nervové soustavy, které ovládají vůlí ovlivnitelné svalové pohyby. Kvůli tomu dochází k postupné svalové slabosti až atrofii. Mozek nakonec není schopen ovládat většinu svalů a pacient zůstává paralyzován, při zachování psychických a mentálních schopností. Rychlost, jakou nemoc postupuje, je individuální. Průměrná doba trvání nemoci se uvádí 2 až 4,3 let, přičemž:

• zhruba 25 % pacientů přežije 5 let
• 8 až 16 % pacientů přežije 10 let
• 5 % pacientů žije 20 let

Léčba ALS se zaměřuje na prodloužení kvality a délky života pacienta, neboť nemoc není současnou lékařskou vědou léčitelná.

Prof. MUDr. Eva Syková, DrSc., FCMA, ředitelka Ústavu experimentální medicíny AV ČR, v. v. i. vysvětluje: „Je nutné si uvědomit, že u ALS bohužel nejde o vyléčení nemocného, to současná medicína neumí. Cílem je zlepšit kvalitu života a prodloužit jej. Zlepšení kvality života pacienta může představovat významný benefit, dojde-li například k zlepšení pohyblivosti celého těla, mluvení, či polykání. Pro zdravého člověka zcela běžné věci, ale pro nemocného ALS naprosto zásadní změny k lepšímu prožití každého dne. Druhým přínosem je pak prodloužení života. Léčba ALS pomocí kmenových buněk nabízí zatím nejlepší výsledky, potvrzené mnoha experimentálními studiemi i publikovanými klinickými výsledky, proto jsme se rozhodli zpřístupnit tuto léčbu nemocným, i když její pozitivní efekt může být pro jednoho pacienta větší a pro druhého menší.“

A dodává: „Reportáž České televize v pořadu Reportéři ČT ze dne 9. 11. 2015 o tomto tématu byla naprosto neobjektivní a velmi mě zasáhla, neboť nepravdivě popisovala situaci týkající se léčby ALS kmenovými buňkami. Připravujeme kompletní reakci na tento pořad, protože informace v něm odvysílané nejen poškodily všechny subjekty, které se snaží pacientům s ALS pomáhat, ale zároveň vytvořily mylnou představu, že kmenové buňky těmto nemocným nepomáhají. Na toto bych reagovala tak, že kmenové buňky jsou při boji s ALS zatím největší šancí pro nemocné. Žel, tím, že jde o experimentální léčbu, tak není hrazená státem. Na jejím financování se podílí soukromé subjekty, včetně pacientů samotných. My jsme se snažili poskytnout tuto péči zdarma co největšímu počtu pacientů s ALS, ale bohužel potom, co byly soukromé zdroje téměř vyčerpány, si museli zájemci hradit část, zdůrazňuji část, nákladů. Zbytek byl opět hrazen ze soukromých zdrojů. Věřím, že dojde k rychlé nápravě na straně České televize, neboť je zde mnoho pacientů, kterým léčba pomohla a rádi bychom vyhověli i dalším těm, co nás žádají o pomoc a to díky nepravdivým obviněním z reportáže není aktuálně možné.“

Zdroje:

• AMBLER, Zdeněk. Amyotrofická laterální skleróza. Neurologie pro praxi. 2006, čís. 1, s. 9-12. Dostupné online. ISSN 1803-5280.

• ALS - amyotrofická laterální skleróza [online]. Ereska.cz, [cit. 2010-10-16]. Dostupné online.

• KIERNAN, M. C.; VUCIC, S.; CHEAH, B. C., et al. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011, roč. 377, čís. 9769, s. 942-55. Dostupné online. ISSN 1474-547X.

• Am J Stem Cells. 2015 Mar 15;4(1):50-65. eCollection 2015, The effect of autologous bone marrow mononuclear cell transplantation on the survival duration in Amyotrophic Lateral Sclerosis - a retrospective controlled study.

• Kim H, Kim HY, Choi MR, Hwang S, Nam KH, Kim HC, et al. Dose-dependent efficacy of ALS-human mesenchymal stem cells transplantation into cisterna magna in SOD1G93A ALS mice. Neurosci Lett. 2010 Jan 14;468(3):190-4.

• Vercelli A, Mereuta OM, Garbossa D, Muraca G, Mareschi K, Rustichelli D, et al. Human mesenchymal stem cell transplantation extends survival, improves motor performance and decreases neuroinflammation in mouse model of amyotrophic lateral sclerosis. Neurobiol Dis. 2008 Sep;31(3):395-405.

ÚSTAV EXPERIMENTÁLNÍ MEDICÍNY Akademie věd ČR, v. v. i. (ÚEM) je světově uznávaným centrem základního biomedicínského výzkumu a má status Centra excellence EU – MEDIPRA. Výsledky výzkumu ÚEM jsou aplikovatelné v oboru neurověd, regenerativní medicíny, farmakologie, teratologie, ochrany životního prostředí a diagnostických metod. V současné době má ústav 10 samostatných vědeckých oddělení a jednu laboratoř. Výzkumná činnost ústavu je zaměřena kromě základního výzkumu i na využití jeho výsledků v klinické medicíně. Cílem jeho činnosti je vyvíjet léčebné postupy a techniky aplikovatelné v mnoha oborech klinické praxe. Aktuální projekty s přímým klinickým dopadem:

• Náhrada kloubních chrupavek pomocí transplantace pomnožených autologních buněk chrupavky v biomateriálu na bázi biogenních makromolekul.
• Využití mezenchymálních kmenových buněk pro urychlení hojení ran a jejich využití při léčbě míšního poranění a degenerativních onemocněních CNS.
• Vývoj imunofarmak s jedinečnou schopností stimulovat produkci interferonu a zvýšit tak obranyschopnost organismu proti virovým a nádorovým onemocněním.
• Optimalizace vlastností biomateriálů na bázi polymerních makroporézních hydrogelů a netkaných nanovlákenných textilií pro použití v medicíně.
• Vývoj diagnostických látek na bázi nanočástic oxidu železa, určených k označování a sledování buněk in vivo pomocí magnetické rezonance.
• Výzkum nádorů a teratologie
• Využití kmenových buněk pro léčbu defektů rohovky, diabetu, jaterního selhání a léčbu ischemické choroby srdeční