Ministr zdravotnictví Adam Vojtěch prosazuje maximální otevřenost ministerstva směrem k pacientům. „Pacienti, reprezentováni Pacientskou radou, jsou dnes členy celé řady pracovních skupin na ministerstvu a aktivně se podílejí na přípravě zdravotnické legislativy. Jsou pro nás rovnocennými partnery. S pacientskými organizacemi jednáme i jednotlivě a například prostřednictvím kulatých stolů hledáme řešení na problémy v jejich oblasti,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch. Jednou z těchto organizací je nezisková organizaci Parent Project, jejímž cílem je podporovat výzkum svalových dystrofií DMD/BMD, usilovat o zlepšování základní péče a zvyšování kvality života pacientů. Pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií je, stejně jako pro další vzácná onemocnění, důležitý především vznik center specializované péče, zjednodušení a hlavně zrychlení přístupu k nejnovějším léčebným přípravkům. Oboje ministerstvo aktivně řeší. Kromě toho, že monitoruje situaci v zavádění nových léků na dystrofii v zahraničí a možnosti jejich transferu na český trh, připravuje především nová pravidla pro stanovování cen a úhrad léků. „Chceme ve správním řízení urychlit posuzování nových léků ze strany SÚKLu zejména u vstupu inovativních léčiv do systému tak, aby inovace vstupovaly do systému rychleji, ale zároveň to bylo z pohledu veřejného zdravotního pojištění udržitelné.
Kromě toho také vytváříme nový systém proplácení léků na vzácná onemocnění a revidujeme fungování paragrafu 16,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch. Tématem se zabývá speciálně vytvořená pracovní skupina, jejímiž členy jsou i zástupci pacientských organizací, včetně Parent Project. Skupina nyní pracuje na identifikaci základních problémů, které je potřeba rychle napravit. Do konce roku by pak mělo být připraveno paragrafové znění novely zákona o veřejném zdravotním pojištění.
„Chceme, aby příští rok návrh prošel legislativním procesem a v roce 2020 začaly tyto změny platit. V pracovní skupině, jejíž součástí je široké spektrum zainteresovaných stran včetně zástupců pacientských organizací, ale budeme pokračovat i v průběhu příštího roku a dlouhodobým cílem je v druhé vlně připravit kompletní revizi systému stanovování cen a úhrad léků,“ doplnil ministr.
Komplexní a specializovanou péči, kterou pacienti se vzácným onemocněním potřebují, je možné efektivně poskytovat jen ve specializovaných centrech. Lékaři v běžných ambulancích totiž nemají se vzácnými nemocemi dostatek zkušeností. Ministerstvo zdravotnictví první centra, kde se nemocným dostane včasné diagnózy a potřebné odborné péče, zřídí do konce tohoto roku. „Přínos specializovaných center bude především v soustředění pacientů s jednotlivými skupinami vzácných onemocnění do jednoho místa. Pacientům se zde bude věnovat odborník, který disponuje dalším personálním i technickým vybavením,“ uvedl ministr. „Tato centra budou vycházet z akreditace, která proběhla na evropské úrovni. Ministerstvo zdravotnictví v tuto chvíli jedná se zdravotními pojišťovnami o vytvoření smluvního vztahu, kdy těmto centrům bude proplácena poskytovaná péče za osoby, které trpí některým ze vzácných onemocnění,“ vysvětlil náměstek pro zdravotní péči Roman Prymula. Již dnes je péče o pacienty se vzácnými onemocněními koncentrována do osmi zdravotnických zařízení, která jsou od března 2017 zapojena do Evropských referenčních sítí (ERN), která usnadňují získávání zkušeností ze zahraničí. „Lékaři tak mohou například zadávat jednotlivé případy do systému a svolat mezinárodní tým ke konzultaci. Na počet obyvatel máme nadstandardní počet poskytovatelů zapojených do ERN,“ dodal Roman Prymula.
Duchennova svalová dystrofie (DMD) patří k vzácným onemocněním, která v současné době neumíme vyléčit. Chlapcům, kteří se s touto vzácnou genetickou poruchou narodí, postupně ubývá síla ve svalech. V nohách, v rukách, v plicích i v srdci. Čím jsou starší, tím hůř chodí, tím hůř se jim dýchá. Začínají potřebovat oporu v chůzi, vozík, podporu dýchání a ani pak se nemoc nezastaví. „Dnešní medicína dokáže nabídnout pokročilé metody léčby a rehabilitace, díky kterým se nemoc daří brzdit i o desítky let. Jde však o velmi náročnou a kvalifikovanou péči, která vyžaduje značnou specializaci lékařů. Toto neurodegenerativní onemocnění postihuje různé orgány a potřebujeme tak multidisciplinární tým lékařů, kteří tuto vzácnou diagnózu dobře znají,“ vysvětlila hlavní expertka na Duchennovu svalovou dystrofii z Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol MUDr. Jana Haberlová, Ph.D.
Pacientská organizace Parent Project ve spolupráci s odborníky přeložila nové celosvětové Standardy péče a společně se snaží je zavádět do praxe. „Důsledným dodržováním Standardů péče, které byly vydány začátkem roku 2018, lze neúprosný postup nemoci zpomalit, nemocným zajistit mnohem vyšší kvalitu života a výrazně snížit i potřeby hospitalizace v průběhu rozvoje nemoci,“ říká předsedkyně Parent Project, z.s., Ing. Jitka Reineltová a dodává: „Chceme, aby kvalitní péče byla zajištěna všem pacientům s DMD. Proto je zcela bezpodmínečně nutná centralizace péče, ideálně do dvou, maximálně tří center v České republice.“
V neposlední řadě má Ministerstvo zdravotnictví zájem podpořit pilotní projekt Neuromuskulárního centra Kliniky dětské neurologie ve FN Motol s cílem zjištění modelové nákladovosti, efektivity a kapacity centra. Tento model by mohl být podkladem pro správné nastavení úhrad budoucích center pro vzácná onemocnění.
Duchennova svalová dystrofie (Svalová dystrofie Duchenne, DMD) je vzácné, progresivní, dosud neléčitelné onemocnění, které postihuje 1 z 5000 novorozených chlapců. První příznaky se začínají projevovat kolem druhého až třetího roku, kdy chlapci hůře vstávají ze země a celkově nestačí svým vrstevníkům. Nemoc postupně ochabuje kosterní svalstvo končetin a trupu a následně mezi osmým až třináctým rokem zcela ztrácejí schopnost chůze. V raném dospívání mezi třináctým a devatenáctým rokem bývají zasaženy i dýchací a srdeční svaly.
Parent Project, z.s. (Projekt rodičů) je nezisková organizace založená rodiči, jejichž děti se narodily se svalovou (muskulární) dystrofií Duchenne/Becker. Organizace byla založena v roce 1994 v USA a v ČR působí oficiálně od roku 2001. Posláním organizace Parent Project je podporovat výzkum svalových (muskulárních) dystrofií DMD/BMD, usilovat o zlepšování základní péče a zvyšování kvality života pacientů, podporovat integraci.
