Akademie věd ČR: Nová nanočástice usnadní vývoj mRNA vakcín i léčbu genetických chorob

29.09.2021 7:34 | Tisková zpráva

Čeští vědci objevili nový typ látek schopných bezpečně dopravit do buněk nukleové kyseliny, a to od základních stavebních kamenů až po dlouhé řetězce RNA a DNA. Univerzální přepravní systém lze využít jak v léčbě genetických onemocnění, tak v mRNA vakcínách, vhodných k prevenci covidu-19.

Akademie věd ČR: Nová nanočástice usnadní vývoj mRNA vakcín i léčbu genetických chorob
Foto: AV ČR
Popisek: Logo Akademie věd ČR

Pomyslným vozíčkem, který do buňky nukleové kyseliny doručí, je nanočástice XMAN. Při jejím pojmenování se vědci inspirovali komiksovým světem.

Nová nanočástice není pro tělo toxická a je schopna snadno proniknout do buňky a uvolnit svůj náklad. Název XMAN vznikl na základě slovní hříčky, která pracuje s podobností slov adamantan (látka využívaná k syntéze sloučenin) a adamantium (fiktivní kov ze série X-Men).

„Adamantan tvoří jádro ionizovatelného lipidoidu v našich lipidických nanočásticích. Komiksové adamantium zase umožňuje z normálního člověka vytvořit X-Mena, který stojí na straně dobra a pomáhá lidstvu přežít. Náš adamantan hraje podobně důležitou roli,“ osvětluje název objevené nanočástice Petr Cígler, vedoucí skupiny syntetické nanochemie v Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR (více ZDE).

Nanočástice XMAN je unikátní například v univerzálnosti použití (pro většinu nukleových kyselin) a ve stabilitě. „Naši XMANi jsou stabilní i při čtyřech stupních Celsia a univerzálně zabalí a ochrání jakoukoli nukleovou kyselinu bez dlouhého optimalizování,“ dodává Petr Cígler.

Balíček přímo do buňky

Nukleové kyseliny DNA a RNA známe především jako nositelky genetické informace. Lze je využít ale i k léčebným účelům. V poslední době se v souvislosti s pandemií covidu-19 hodně zmiňovala molekula mRNA, která je základem vakcíny proti této nemoci. Molekula mRNA plní funkci jakéhosi receptu nebo návodu k syntéze proteinu – v tomto případě spike proteinu koronaviru – proti němuž si organismus sám vytvoří protilátky. K syntéze dochází uvnitř buňky. Jenže jak do ní molekulu dostat?

„RNA je velmi nestabilní látka a podléhá rychlému rozpadu. Aby se vůbec mohla dostat do buňky, je třeba ji zabalit do transportního obalu, který ji ochrání před okolním prostředím a současně zajistí bezpečnou přepravu tělem do buňky. To ale vůbec není triviální problém,“ říká Klára Grantz Šašková ze skupiny proteázy lidských patogenů Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR.

Jelikož se pro každou cílenou terapii používají jiné molekuly RNA o různé velikosti, bylo až dosud nutné najít vždy pro každý konkrétní typ RNA unikátní směs lipidů schopnou molekulu zabalit, dopravit a uvolnit do buňky. Obal navíc nesmí být toxický, což výrazně prodlužuje vývoj.

Stabilní a bezpečný dopravce

Nová nanočástice by mohla celý proces dopravy nukleových kyselin do buněk zjednodušit právě díky své stabilitě a bezpečnosti. Objev se podařil týmu vědců z Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR pod vedením Petra Cíglera a Kláry Grantz Šaškové ve spolupráci s kolegy z Ústavu molekulární genetiky AV ČR a vědeckého centra BIOCEV.

Nové dopravní nanočástice by mohly pomoci v nejrůznějších terapiích, například v léčbě nemocí typu hemofilie A nebo cystické fibrózy způsobené nedostatečnou tvorbou určitého proteinu. Dopravená molekula mRNA v takovém případě buňce umožňuje chybějící protein vyrobit.

„Naše látky jsou schopny se bezpečně dostat i do tak obtížně proniknutelných buněk, jako jsou lidské primární jaterní buňky nebo buněčné linie z různých hematologických nádorů, které v současnosti představují obtížný cíl pro léčbu,“ dodává Klára Grantz Šašková.

Látky by mohly pomoci i při léčbě nemocí způsobených tvorbou patologických proteinů, například u některých forem život ohrožující amyloidózy (při níž problémy způsobuje protein transthyretin). V takovém případě je možné do buňky doručit krátký úsek RNA označovaný siRNA (malá interferující RNA), který po vstupu dovnitř dokáže tvorbu škodlivého či nesprávně fungujícího proteinu vypnout.

A kdy se hrdinní XMANi dostanou ke slovu? Výsledky výzkumu otiskl prestižní časopis Advanced Functional Materials a látky byly patentovány. Nyní se vyjednávají podmínky případné licenční smlouvy. Kancelář IOCB TECH, dceřiná společnost Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR, na tom nyní intenzivně pracuje a jedná s potenciálními zájemci z farmaceutického průmyslu.

Tento článek je uzamčen

Po kliknutí na tlačítko "odemknout" Vám zobrazíme odpovídající možnosti pro odemčení a případnému sdílení článku.

Přidejte si PL do svých oblíbených zdrojů na Google Zprávy. Děkujeme.

reklama

autor: Tisková zpráva

Martin Exner byl položen dotaz

Kdo přesně podle vás nebere válku na Ukrajině vážně?

A co máte na mysli tou podporou Ukrajiny všemi prostředky? Měli bysme tam nasadit i vlastní vojáky? Nebyl by ale tento krok začátek třetí světová? A máte dojem, že se Ukrajině pomáhá málo?

Odpověď na tento dotaz zajímá celkem čtenářů:


Tato diskuse je již dostupná pouze pro předplatitele.

Další články z rubriky

Poslanecká sněmovna: Sametový listopad 1989 - výstava fotografií

13:28 Poslanecká sněmovna: Sametový listopad 1989 - výstava fotografií

Výstava fotografií Karla Čtveráčka připomíná v Poslanecké sněmovně pětatřicáté výročí sametové revol…